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La FDA americana ha recentemente approvato il farmaco Luxturna, terapia genica per una rara forma di cecità ereditaria (amaurosi congenita di Leber). Il prodotto, fortemente innovativo, alla cui messa a punto hanno contribuito anche scienziati italiani, offre ottime probabilità di restituire la vista ai pazienti, anche se la linea tra “speranza e bancarotta” è davvero sottile. Il prezzo del prodotto comunicato da Sparks Therapeutics – azienda biotech con sede a Philadelphia e produttrice del farmaco – è infatti di 850mila dollari: ben 425mila dollari per occhio, dunque.
Il trattamento, uno dei più consistenti in termini di contenuto di scienza e tecnologia ai giorni nostri, consiste nell’iniettare negli occhi del paziente miliardi di virus nei quali è stata incorporata la versione sana del gene che risulta difettoso. Il compito del singolo virus è la consegna del gene “corretto” insomma, con l’obiettivo di curare la malattia alla radice e definitivamente.
La Sparks, che ha annunciato di aver proposto al governo di ipotizzare nuovi modelli di copertura economica per la terapia, stima che i pazienti che potranno beneficiare della terapia saranno circa 6.000, nel mercato statunitense, europeo e – in parte – in quello dell’area Asia-Pacifico.