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Grazie alla tecnica Crispr si stanno aprendo una serie di strade per la cura di molte malattie. La possibilità di fare un vero e proprio copia e incolla del Dna sta dando ottimi risultati, ad esempio per le talassemie. Ma anche per i tumori sembra ora essere ad oggi una strada davvero promettente. Lo dimostrano i dati, ancora preliminari, di un test effettuato su tre pazienti, in cui il metodo è stato usato per “caricare” il sistema immunitario e renderlo così più aggressivo contro due tipi di neoplasie, mieloma e sarcoma.
Gli autori dello studio sono i ricercatori dell’università della Pennsylvania, che lo presenteranno al prossimo meeting della American Society of Hematology. Due dei tre pazienti, come descrive il New York Times, avevano un mieloma multiplo, un tumore del sangue, mentre l’altro un sarcoma, tutti in stadio avanzato.
I ricercatori hanno estratto le cellule T del sistema immunitario dai soggetti e le hanno trattate con il Crispr per “spegnere” tre geni e far sì che la risposta al tumore fosse più aggressiva. Un’altra modifica “tradizionale” del Dna ha indirizzato poi le cellule verso quelle tumorali.
Ai tre pazienti sono state infuse successivamente 100 milioni di queste cellule modificate, e il follow up più lungo è arrivato a sei mesi.
“La buona notizia – dichiara l’autore principale dello studio, Edward Stadtmauer – è che i pazienti sono ancora vivi. Finora la migliore risposta che abbiamo visto è che le malattie si sono stabilizzate. Le cellule si stanno comportando come speriamo, e non abbiamo visto effetti collaterali significativi. Questo è un primo passo molto importante, speriamo che sia l’inizio di una nuova generazione di cellule ingegnerizzate che possano aiutare in molte malattie e molti tumori differenti”.
Il prossimo step sarà far crescere il numero di partecipanti al test, per arrivare almeno a 18, con pazienti affetti da sarcomi, mielomi o melanomi. Attualmente ci sono diverse sperimentazioni in corso che coinvolgono la tecnica Crispr contro le malattie. Sui tumori, ad esempio, diversi gruppi cinesi sono già al lavoro, ma i risultati non sono ancora stati resi noti, mentre negli Usa è cominciato il reclutamento dei pazienti per un test su un particolare tipo di linfoma. In Germania, un anno fa, è cominciata una sperimentazione che utilizza la tecnica per la cura della talassemia, una malattia ereditaria del sangue che porta a una carenza di emoglobina.