photo by Karolina Grabowska
Il colosso della salute Janssen Pharmaceuticals e PRA hanno collaborato per lanciare il primo studio di approvazione di farmaci per insufficienza cardiaca (HF) utilizzando un design completamente decentralizzato e mobile.
Janssen afferma che il progetto “reimmaginerà” lo sviluppo di farmaci ed è la “prossima evoluzione” degli studi clinici.
Lo studio promette di migliorare la ricerca clinica con un approccio innovativo e orientato al paziente. Utilizzerà la piattaforma mobile e i dispositivi indossabili della PRA per raccogliere in modo più efficiente le prove del mondo reale direttamente dai pazienti. Lo studio clinico si chiama CHIEF [un acronimo di Canagliflozin: impatto sullo stato di salute, qualità della vita e stato funzionale nell’insufficienza cardiaca (CHIEF-HF)] e valuterà l’efficacia e la sicurezza del canagliflozin di Janssen (INVOKANA) negli adulti con insufficienza cardiaca.
Il processo CHIEF apre nuove strade in diversi modi. Questa sarà la prima prova completamente “virtuale” per supportare l’approvazione di una nuova indicazione di farmaco, il che significa che i pazienti possono partecipare da casa utilizzando i loro telefoni e computer. Precedenti studi mobili, come Apple Heart, erano “osservativi” e non avevano alcun intervento farmacologico. Altri studi combinano le visite al sito tradizionali e la raccolta di dati mobili, ma CHIEF è il primo a fare completamente affidamento sulla nuova piattaforma decentralizzata al fine di ottenere l’approvazione normativa per un farmaco.
Un’altra novità è l’uso delle valutazioni dei pazienti denominate Outcome riportati dal paziente (PRO) come endpoint primario. Le malattie tradizionalmente complesse come l’insufficienza cardiaca richiedono endpoint oggettivi come la mortalità per approvare i farmaci. All’inizio di quest’anno la Food and Drug Administration (FDA) ha aggiornato la sua politica sull’insufficienza cardiaca per consentire approvazioni basate sul miglioramento dei sintomi anche senza benefici per la sopravvivenza al fine di aiutare a rispondere alla disperata necessità di farmaci migliori in questa difficile condizione. Poiché le risposte dei pazienti verranno raccolte utilizzando dispositivi intelligenti, non saranno necessarie visite in ospedale o in ambulatorio.
“Questa collaborazione è un grande passo avanti per rendere gli studi clinici più veloci, meno costosi e più incentrati sul paziente. Questo tipo di nuovo approccio potrebbe sconvolgere in modo significativo l’industria dello sviluppo di farmaci” ha commentato il Chief Medical Information Officer di PRA, Greg Licholai.
Negli ultimi anni ci sono state molte attenzioni da parte delle aziende farmaceutiche su questi tipi di studi clinici virtuali (VCT) decentralizzati e mobili. Un certo numero di piccole aziende ha suscitato grande entusiasmo, ma la maggior parte ha riscontrato difficoltà poi nel sostenere il reclutamento e nel passaggio da studi osservazionali a studi interinali di approvazione dei farmaci. Vari sforzi di sensibilizzazione sui social media hanno attirato l’attenzione dei partecipanti, ma alla fine i tassi di reclutamento sono scesi a una media del settore inferiore o inferiore al 3% circa dei pazienti idonei.
L’insufficienza cardiaca è una delle principali cause di ricovero in ospedale e causa fino a uno su nove decessi negli Stati Uniti. Sfortunatamente, le opzioni di trattamento sono state limitate a cure di supporto o diuretici e alcuni pazienti alla fine hanno bisogno di dispositivi impiantabili o trapianti di cuore. Canagliflozin è una nuova classe di farmaci chiamati inibitori della proteina di trasporto del sodio-glucosio 2 (SGLT2) che sono stati inizialmente approvati nel diabete e trovati efficaci anche nello scompenso cardiaco.