photo by Sora Shimazaki
Alexion, acquisita da AstraZeneca nel 2020, ha dichiarato di voler acquistare tutte le azioni rimanenti di Caelum Biosciences. AstraZeneca prenderà il controllo CAEL-101 di Caelum, un anticorpo monoclonale possibile first in class sviluppato per trattare l’amiloidosi a catena leggera (AL).
L’amiloidosi AL è una malattia rara in cui le proteine amiloidi mal ripiegate si accumulano negli organi di tutto il corpo, inclusi cuore e reni, causando danni agli organi significativi e insufficienza che alla fine possono essere fatali. Circa 20.000 persone negli Stati Uniti, in Francia, in Germania , Italia, Spagna e Regno Unito convivono con l’amiloidosi AL classificata come malattia di Mayo in stadio IIIa o IIIb.
CAEL-101 è attualmente in fase di valutazione nel programma clinico di Fase III Cardiac Amyloid Reaching for Extended Survival (CARES) in combinazione con la terapia standard di cura (SoC) nell’amiloidosi AL. Sono in corso due studi paralleli di Fase III in pazienti con malattia di Mayo in stadio IIIa e in pazienti con malattia di Mayo in stadio IIIb rispettivamente.4,5
Marc Dunoyer, amministratore delegato di Alexion, ha dichiarato: “Con un tempo di sopravvivenza mediano inferiore a 18 mesi dopo la diagnosi, c’è un urgente bisogno di nuovi trattamenti per questa malattia devastante. CAEL-101 ha il potenziale per essere la prima terapia a mirare e rimuovere i depositi di amiloide dai tessuti degli organi, migliorare la funzione di questi e, in definitiva, portare a una vita più lunga per questi pazienti”.
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