photo by Nong Vang <\/p>\n\n\n\n
Dopo gli accordi di Novartis, Roche e Biogen, anche Pfizer ha compiuto passi avanti in area terapia genica. La societ\u00e0 americana ha acquisito il 15% delle azioni di Vivet Therapeutics, azienda biotech privata focalizzata sulla terapia genetica con sede in Francia, ottenendo altres\u00ec un’opzione esclusiva per aggiudicarsi – in futuro – anche le quote restanti, in funzione del raggiungimento di determinati traguardi clinici, normativi e commerciali.
L\u2019accordo prevede il pagamento di 45 milioni di euro per la partecipazione azionaria in Vivet e per il co-sviluppo del suo principale candidato di terapia genica per il trattamento della malattia di Wilson.
Si tratta di una malattia epatica devastante, rara, cronica e potenzialmente pericolosa per la vita, causata da un alterato trasporto del rame, che causa gravi avvelenamenti (attacca il fegato ed altri organi, incluso il SNC).
I sintomi spesso non compaiono subito, ma quando si presentano – anche dopo decenni – possono essere molto variabili, sia per tipologia che per gravit\u00e0. I pazienti possono infatti soffrire di depressione, convulsioni o insufficienza epatica acuta.
Le terapie esistenti hanno un’efficacia limitata e possono comportare effetti collaterali significativi per molti pazienti. Secondo le stime di Vivet, circa 1 persona su 30.000 in tutto il mondo soffre della malattia.
VTX-801, il farmaco “orfano” sperimentale, dovrebbe funzionare correggendo i trasportatori di rame difettosi. Sar\u00e0 oggetto di uno studio clinico pianificato di fase I\/II, al seguito del quale Pfizer decider\u00e0 come gestire la sua opzione sulle quote rimanenti di Vivet.
La fusione delle competenze delle due aziende nella tecnologia dei virus adeno-associati (AAV) come strumento per sostituire i geni difettosi, creer\u00e0 la possibilit\u00e0 di sviluppare un farmaco rivoluzionario.
Il Ceo di Vivet Jean-Phillippe Combal ha dichiarato: \u00abAccogliamo con favore Pfizer come azionista e partner che pu\u00f2 aiutarci a far progredire i nostri sforzi per sviluppare terapie per pazienti gravati da disturbi epatici ereditari. Questo investimento dimostra il chiaro valore degli approcci innovativi di Vivet alla terapia genica\u00bb <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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