\u2019New England Journal of Medicine<\/a>\u2019, sia il primo personalizzato per una malattia genetica: le terapie contro Car-T, sebbene \u2018ad personam\u2019, non possono essere considerate farmaci. Il team dell\u2019ospedale pediatrico di Boston, dov’\u00e8 in cura la paziente, ha ribattezzato la terapia milasen, dal nome dell\u2019unica persona che lo assumer\u00e0: la stessa Mila Makovec, appunto, che vive con sua madre, Julia Vitarello, a Longmont, Colorado.<\/p>\nMila soffre dela malattia di Batten, un disturbo neurologico in rapida evoluzione e fatale. I sintomi iniziano all\u2019et\u00e0 di 3 anni, riceve la diagnosi a 6 e nel frattempo peggiora la vista, non riesce a tenere su la testa, soffre di convulsioni frequenti e lunghe anche due minuti. Vive con un sondino.<\/p>\n
La medicina personalizzata si spinge oltre il limite. A Boston, il gruppo del dr.Timothy Yu scopre un difetto su un gene (che ha un frammento di DNA estraneo) e proprio da quel difetto si decide di creare un farmaco uno speculare, in grado di annullarne l’attivit\u00e0 biologica. Il medicinale \u00e8 stato testato sugli animali e poi approfato dall’FDA. Dopo meno di un anno dalla prima infusione a Mila, si sono ridotte le convulsioni, anche se la vista non presenta ancora evidenti miglioramenti.<\/p>\n
Fino ad oggi, per chi era colpito dalla malattia di Batten erano disponibili solo cure palliative. La creazione di Milasen in un tempo cos\u00ec ridotto \u00e8 un grande precedente che pu\u00f2 rivoluzionare il modo di trattare le malattie genetiche per il futuro.<\/p>\n<\/div>\n
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