Photo by Caleb Woods<\/p>\n
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La FDA americana ha recentemente approvato il farmaco Luxturna, terapia genica per una rara forma di cecit\u00e0 ereditaria (amaurosi congenita di Leber). Il prodotto, fortemente innovativo, alla cui messa a punto hanno contribuito anche scienziati italiani, offre ottime probabilit\u00e0 di restituire la vista ai pazienti, anche se la linea tra \u201csperanza e bancarotta\u201d \u00e8 davvero sottile. Il prezzo del prodotto comunicato da Sparks Therapeutics \u2013 azienda biotech con sede a Philadelphia e produttrice del farmaco \u2013 \u00e8 infatti di 850mila dollari: ben 425mila dollari per occhio, dunque.<\/span><\/p>\n Il trattamento, uno dei pi\u00f9 consistenti in termini di contenuto di scienza e tecnologia ai giorni nostri, consiste nell\u2019iniettare negli occhi del paziente miliardi di virus nei quali \u00e8 stata incorporata la versione sana del gene che risulta difettoso. Il compito del singolo virus \u00e8 la consegna del gene \u201ccorretto\u201d insomma, con l\u2019obiettivo di curare la malattia alla radice e definitivamente.<\/span><\/p>\n La Sparks, che ha annunciato di aver proposto al governo di ipotizzare nuovi modelli di copertura economica per la terapia, stima che i pazienti che potranno beneficiare della terapia saranno circa 6.000, nel mercato statunitense, europeo e \u2013 in parte \u2013 in quello dell\u2019area Asia-Pacifico.<\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Photo by Caleb Woods La FDA americana ha recentemente approvato il farmaco Luxturna, terapia genica per una rara forma di cecit\u00e0 ereditaria (amaurosi congenita di Leber). Il prodotto, fortemente innovativo, alla cui messa a punto hanno contribuito anche scienziati italiani, offre ottime probabilit\u00e0 di restituire la vista ai pazienti, anche se la linea tra \u201csperanza e bancarotta\u201d \u00e8 davvero sottile. Il prezzo del prodotto comunicato da Sparks Therapeutics \u2013 azienda biotech con sede a Philadelphia e produttrice del farmaco…<\/p>\n","protected":false},"author":297440,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[141],"tags":[],"class_list":["post-9552","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-news"],"acf":[],"yoast_head":"\n