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Le terapie cellulari CAR-T: cosa sono e come funzionano

Photo by Ryan Tauss

 

Le aziende biotech e di rare diseases/specialties oggi sempre più ricercano profili di laureati in medicina o in materie scientifiche (biologia, bioingegneria, etc.) e con specializzazione in area immuno-oncologica.

Ciò deriva certamente dagli avanzamenti anche nell’area della chimeric antigen receptor T (CAR-T) cell therapy, la frontiera più avanzata della ricerca nella lotta contro i tumori.

Le terapie cellulari CAR-T fanno parte delle cosiddette immunoterapie adoptive cell transfer (ACT). Nello specifico, le CAR-T cell therapies usano i linfociti T del paziente – prelevati dal sangue – come “substrato”. Le cellule poi conservate vengono riprogrammate geneticamente per poter essere in grado di riconoscere antigeni specifici sulla superficie delle cellule tumorali (prevalentemente il recettore CD19, CD20, CD23 ed ErbB2/HER2). Tali cellule modificate sono somministrate al paziente e si legano selettivamente alle cellule tumorali, attivandone così i meccanismi di morte cellulare.

Secondo quanto dichiarato dal National Cancer Institute, lo sviluppo di terapie CAR-T per i tumori solidi sarà ulteriormente sfidante, vista la complessità nell’identificazione di antigeni adatti su tale tipologia di cellula tumorale (alcuni esempi: la proteina mesotelina come target per il trattamento di tumori del pancreas o del polmone, o anche l’EFGRvIII presente in alcune tipologie di glioblastoma cerebrale).

Rimane ancora concreto, tuttavia, il quadro di effetti avversi possibili – anche gravi – sui pazienti, derivanti da queste nuove terapie. Tant’è che la prima terapia cellulare CAR-T autorizzata può essere somministrata solo all’interno di centri clinici appositamente accreditati (parliamo di Kymriah™, farmaco di Novartis approvato lo scorso anno dall’FDA, indicato x il trattamento di pazienti fino ai 25 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta – ALL). Oltre, ovviamente, ad un costante monitoraggio per il rischio di sviluppo di nuovi tumori secondari o ricadute della malattia.