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Via libera in Europa per la terapia ‘Car T’, la cura per i tumori che prevede l’uso delle cellule del paziente ‘addestrate’ a riconoscere quelle tumorali. I farmaci approvati sono due, sviluppati da Gilead e da Novartis.
L’okay è arrivato per Tisagenlecleucel, di Novartis, approvato per pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva. Inoltre il farmaco è stato approvato per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL, diffuse large B-cell lymphoma) recidivante o refrattario (r/r) dopo due o più linee di terapia sistemica.
La Cart-t therapy consiste nel prelevare i linfociti T del paziente, un tipo di cellule del sistema immunitario, modificandoli perché riconoscano le cellule tumorali e poi reinfondendoli dopo averli fatti replicare. L’approvazione della Commissione è arrivata dopo il parere positivo del Chmp, il comitato dell’Ema che si occupa dell’approvazione dei farmaci. Tisagenlecleucel è stato anche la prima terapia cellulare CAR-T mai approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
La terapia ha ricevuto la designazione di ‘medicinale orfano’, ed è una delle prime terapie designate come Prime, il programma speciale dell’Ema finalizzato a velocizzare l’iter per l’approvazione comunitaria. “Per i pazienti della UE, la disponibilità di tisagenlecleucel rappresenta un progresso senza precedenti del paradigma terapeutico – afferma Peter Bader dell’University Hospital for Children and Adolescents di Frankfurt/Main, coordinatore di uno degli studi clinici sulla terapia -, e costituisce inoltre una terapia salvavita per i giovani pazienti con LLA che non sono stati trattati con successo con le terapie esistenti e per i quali sono rimaste poche opzioni terapeutiche”.
Via libera da parte della Commissione Europea anche ad un’altra terapia. Si tratta dell’ Axicabtagene ciloleucel, messa a punto da Gilead. L’axicabtagene è stato approvato come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL, diffuse large B cell lymphoma) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL, primary mediastinal B-cell lymphoma), entrambi recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica. “Axicabtagene ciloleucel è una nuova e promettente metodologia per trattare i pazienti europei con DLBCL e PMBCL – ha affermato Pier Luigi Zinzani, professore di Ematologia dell’Istituto di Ematologia L. e A. Seràgnoli di Bologna. Diversi pazienti con queste forme aggressive di linfoma non Hodgkin, infatti, non rispondono alle terapie attualmente disponibili, o le hanno fallite, e hanno pertanto una prognosi molto sfavorevole; axicabtagene ciloleucel rappresenta per loro una nuova opzione terapeutica che ha dato risultati eccellenti come dimostrato dai dati che hanno portato all’autorizzazione europea all’immissione in commercio”.