L’FDA ha accettato di rivedere con procedura accelerata la terapia genica sperimentale di BioMarin sviluppata per l’emofilia A. Sarà presa una decisione riguardo la sua approvazione entro il 21 agosto, secondo comincato ufficiale di Biomarin.
La richiesta di approvazione è stata sostenuta dai dati provvisori di uno studio in fase avanzata in corso e dai dati di 3 anni di uno studio di Fase I/II. Si è mostrato che i pazienti sottoposti alla terapia Valrox di BioMarin hanno presentato pochi casi o in taluni casi nessun episodio di sanguinamento all’anno.
“Valorx ha il potenziale per essere la prima terapia genica approvata in qualsiasi tipo di emofilia, e l’accettazione di questa applicazione e il suo stato di priorità di revisione segnano una pietra miliare significativa per le terapie geniche in generale e per la comunità dell’emofilia in particolare”, ha commentato il presidente di BioMarin per la ricerca e sviluppo globale Hank Fuchs. “Riconosciamo i decenni di ricerca scientifica che ci hanno permesso di raggiungere questo stadio di sviluppo”.
La terapia genica di BioMarin potrebbe essere la prima a raggiungere il mercato dell’emofilia, ma altre aziende la stanno seguendo da vicino. E’ il caso di Spark Therapeutics, società biotech recentemente acquisita da Roche, che ha un’altra terapia genica in fase III di sviluppo per l’emofilia A: SPK-8011. Sempre Sparks, in collaborazione con Pfizer, sta poi sviluppando SPK-9001 (fidanacogene elaparvovec) per l’emofilia B. Ricordiamo che Spark è stata la prima ad ottenere l’approvazione della Fda per una terapia genica, Luxturna (voretigene neparvovec), per una forma ereditaria di cecità, nel 2017.
All’inizio di questo mese, Clarivate Analytics ha pubblicato un rapporto che prevede che, se approvato, il valoctocogene roxaparvovec potrebbe diventare un blockbuster. Nonostante il costo, gli analisti si aspettano che la terapia possa essere competitiva anche per i Payors, e quindi rappresentare una sfida per le aziende che commercializzano i farmaci in area emofilia e anche per quelle che sviluppano le proprie terapie geniche sperimentali.
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